Inibitori PCSK9 efficaci in ipercolesterolemia familiare con intolleranza alle statine

Lug 14, 2017 Redazione Farmaci Dislipidemie, Novità dalla ricerca, Novità Dislipidemie, Novità Homepage Commenti disabilitati su Inibitori PCSK9 efficaci in ipercolesterolemia familiare con intolleranza alle statine

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Circa il 10% dei pazienti con ipercoelsterolemia familiarre (FH, familial hyperchoelsterolemia) sono intolleranti alle statine. Questa condizione è molto dificili da trattare. Gli inibitori PCSK9 rappresentano, in questi soggetti, un nuovo strumento terapeutico per raggiungere i livelli di lipidi plasmatici raccomandati.
Studi precedenti hanno confrontato gli inibitori PCSK9 a ezetimibe nei pazienti intolleranti alla statina e hanno mostrato una maggiore riduzione del colesterolo LDL rispetto a ezetimibe.

I dati riportati in uno studio recente su un campione  di 18 pazienti, pur essendo troppo piccolo per trarre una conclusione definitiva, rafforzano la speranza che gli inibitori PCSK9 rappresentino l’ultimo step terapeutico per la FH.

Nel trial, i  ricercatori hanno arruolato 18 pazienti (età media 62 +/- 8 anni, 72% uomini) affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote e malattia cardiovascolare con storia di intolleranza alle statine, assegnati agli inibitori PCSK9.

Sei pazienti effettuavano anche trattamenti di LDL-aferesi. Una concomitante iperlipoproteinemia-Lp(a) – definita come superiore a 60 mg/dl – è stata osservata in 2 soggetti su 18. Gli inibitori PCSK9 iniettabili monoclonali sono stati somministrati ogni 2 settimane, in aggiunta alla terapia del paziente per 12 +/- 4 settimane (evolocumab in 15 soggetti, alirocumab in 3 soggetti).

Dopo 3 mesi (12 +/-4 settimane) di terapia, è stata osservata una diminuzione del colesterolo totale (-35%), del colesterolo LDL (-51%) e dei livelli di Lp(a) (-20%). Cinque pazienti su 18 hanno raggiunto livelli di colesterolo LDL inferiori a 70 mg/dl, 7 pazienti hanno mostrato valori di colesterolo LDL compresi tra 71 e 100 mg/dl, mentre 6 avevano ancora livelli di colesterolo LDL superiori a 100 mg/dl.

Tra i 6 pazienti con livelli di colesterolo LDL superiori a 100 mg/dl, tre erano già sottoposti a LDL-aferesi prima del trattamento con inibitore PCSK9, mentre tre erano indirizzati al trattamento di LDL-aferesi.

Eventi avversi sono stati riportati in due dei 18 pazienti trattati con evolocumab: uno ha presentato con sindrome simil-influenzale e l’altro ha riportato episodi di lieve difficoltà nel mantenere la concentrazione.

Gli inibitori PCSK9 (Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) si confermano uno strumento terapeutico efficace per i pazienti con ipercolesterolemia familiare che sono intolleranti alle statine. Tuttavia, più dati sono necessari prima di mandare in pensione l’antico armamentario terapeutico, come l’afere LDL che, secondo gli autori, probabilmente conserverà il suo ruolo prezioso anche nella nuova era di riduzione dei lipidi.

Fonte
Statin intolerance in heterozygous familial hypercholesterolemia with cardiovascular disease: After PCSK-9 antibodies what else? Eur J Prev Cardiol, 2017 May 30.

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• colesterolo, diaferesi, intolleranza, ipercolesterolemia familaire, Ldl, miopatia, PCSK9, Statine

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